一支小小的5毫升注射液，售價70萬元。對SMA(脊髓性肌萎縮癥)患兒來說，每一滴諾西那生鈉都像金子一般珍貴。它意味著患兒有了活下去的希望，但也意味著一個家庭可能傾家蕩產(chǎn)。

公開資料顯示，SMA是一種罕見的染色體隱性遺傳病，以脊髓和下腦干中的運動神經(jīng)元丟失為特征，導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力，在新生兒中發(fā)病率約為六千分之一到萬分之一。SMA根據(jù)患者發(fā)病年齡與臨床病程由輕至重分為4型，其中最重的分型一般在6個月內(nèi)發(fā)病，如果不進行治療，大多數(shù)患兒無法存活到兩歲。

前不久，廣東一位SMA患兒的母親向國家藥監(jiān)局提交信息公開申請，希望了解諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價依據(jù)。

此事引發(fā)社會對于售價70萬元一針的諾西那生鈉注射液的關(guān)注，該不該將其納入醫(yī)保、能否“多方共付”、鼓勵研制新藥還是進行特殊藥物仿制成為主要爭議點。

特效新藥定價高昂

如何壓縮利潤空間

諾西那生鈉注射液是全球首個SMA精準靶向治療藥物，由渤健公司研發(fā)，2016年12月23日首次在美國獲批，并陸續(xù)在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大獲得批準用于治療SMA。2019年2月22日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，成為中國首個治療SMA的藥物。

據(jù)《華夏時報》報道，目前，國內(nèi)的SMA患兒只有使用這種昂貴的藥物，才能有生存的希望。在癥狀前給藥實驗中使用諾西那生鈉注射液后，患兒100%可以獨坐，92%可以輔助行走，88%能獨立行走。

《法治日報》記者注意到，諾西那生鈉注射液高昂的價格被廣泛討論。

目前，諾西那生鈉注射液在國內(nèi)的售價為每支69.7萬元，屬于完全自費藥物，患者在第一年內(nèi)需要注射6支，之后每4個月注射1支，年年如此。

有神經(jīng)科醫(yī)生介紹說，就單價而言，我國的公開價格在全球范圍內(nèi)已經(jīng)是最低水平了。在美國，據(jù)此前渤健生物的公開聲明，諾西那生鈉的單支價格為12.5萬美元(折合人民幣約87萬元)，相較中國單支近70萬元的售價，高出約20%。在澳大利亞，政府采購該藥品價格為每支11萬澳元(折合人民幣約55萬元)，亦十分高昂。

據(jù)中國政法大學醫(yī)藥法律與倫理研究中心主任劉鑫介紹，我國政府已經(jīng)在削減中間環(huán)節(jié)、降低藥品費用方面作了很多努力和改革，比如提出和實施“兩票制”。

“兩票”是指藥品生產(chǎn)企業(yè)到流通企業(yè)開一次發(fā)票，流通企業(yè)到醫(yī)療機構(gòu)開一次發(fā)票，目的是減少藥品流通環(huán)節(jié)，使中間加價透明化，進一步推動降低藥品虛高價格，減輕群眾用藥負擔。從2016年4月試點，到2016年11月進一步深化，再到2017年1月9日政策終于落定，原國家衛(wèi)計委、原國家食藥監(jiān)總局等八部委聯(lián)合發(fā)布了《在公立醫(yī)療機構(gòu)藥品采購中推行“兩票制”的實施意見(試行)》。

2020年1月17日，國家醫(yī)保局又發(fā)布了《國家組織藥品集中采購和使用試點方案的通知》，意味著“4+7帶量采購”政策正式落地。

“藥品的利潤空間已經(jīng)被大大壓縮了，很多藥品的價格已經(jīng)明顯下降了。”劉鑫說。

據(jù)中國醫(yī)院協(xié)會醫(yī)療法制專業(yè)委員會常務副主任委員兼秘書長鄭雪倩介紹，國家已經(jīng)在努力降低進口藥物關(guān)稅，以減少患者的支出費用，比如根據(jù)《中華人民共和國進出口關(guān)稅條例》相關(guān)規(guī)定，自2018年5月1日起，以暫定稅率方式將包括抗癌藥在內(nèi)的所有普通藥品、具有抗癌作用的生物堿類藥品及有實際進口的中成藥進口關(guān)稅降為零。但是像諾西那生鈉注射液這樣的高價罕見病進口藥物，不是通過降低關(guān)稅就能大幅度減輕患者家庭負擔的。

一位研究國內(nèi)醫(yī)保制度的專業(yè)人士說，藥物上市階段，定價是由企業(yè)自行決定的。2014年國家發(fā)展改革委取消藥品最高零售價限價后，藥品若未納入醫(yī)保，定價決策基本比較市場化。

業(yè)內(nèi)人士普遍認為，新藥研發(fā)一直被認為是高風險、高收益的活動，針對罕見病的靶向藥物成本更高，加上罕見病患者群體小，極有可能出現(xiàn)虧損，藥企往往“望而卻步”。因此，罕見病的特效新藥一旦問世，基本處于壟斷狀態(tài)，且定價較高。

能否納入醫(yī)保體系

目前來看仍未可知

該不該將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保也是此次輿論焦點。

根據(jù)渤健公司的聲明，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區(qū)獲批，并在40多個國家和地區(qū)獲得了報銷。

澳大利亞藥品福利計劃網(wǎng)站的公開信息顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元，折合人民幣206元。

劉鑫認為，澳大利亞將SMA納入醫(yī)保體系，但這只是疾病個例，澳大利亞并沒有也無法擁有充足的財力支撐將所有罕見病均納入醫(yī)保范圍。“哪怕是像英國這類領(lǐng)頭實施免費醫(yī)療制度的國家，也不是將所有藥品都涵蓋在免費醫(yī)療的藥品目錄里面，不在目錄里面的藥物還是需要患者自費。各國的經(jīng)濟水平都沒能達到完全免費醫(yī)療的程度。”

實際上，國家醫(yī)保局已經(jīng)在考慮將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保。

國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受媒體采訪時表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關(guān)藥企談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫(yī)保目錄。”

根據(jù)罕見病發(fā)展中心與艾昆緯中國聯(lián)合發(fā)布的《中國罕見病藥品可及性(2019)報告》，在中國明確以罕見病適應癥注冊的藥品僅有55種，僅涉及31種罕見病。在這55種藥品中，僅有29種藥品被納入國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄，涉及18種罕見病。而根據(jù)國家衛(wèi)生健康委員會、科技部等五部委于2018年5月22日發(fā)布的《第一批罕見病目錄》，罕見病共涉及121種。國際上確認的罕見病則高達7000多種。

8月5日，渤健公司回復媒體稱，公司正在積極準備向國家醫(yī)保局提交諾西那生鈉的資料，若該藥品通過專家評審，則將進入醫(yī)保談判環(huán)節(jié)，若確定納入2020國家醫(yī)保藥品目錄，患者將有望以較低價格購買。

不過，多名受訪專家分析，罕見病藥物納入醫(yī)保是一個非常復雜的過程，由于罕見病的病患人數(shù)、病情、藥物療效等存在不確定性，而且罕見病藥物價格高但惠及人群少，若以醫(yī)?；鸶采w，是否會給醫(yī)?；鹪斐奢^重負擔、對其他人而言是否有失公平等，都是現(xiàn)實需要考量的問題。因此，諾西那生鈉注射液是否會被納入醫(yī)保仍是未知數(shù)。

7月31日，國家醫(yī)保局審議通過并公布《基本醫(yī)療保險用藥管理暫行辦法》，其中第四條指出，要堅持“?；?rdquo;的功能定位，既盡力而為，又量力而行，用藥保障水平與基本醫(yī)療保險基金和參保人承受能力相適應。

在劉鑫看來，一國的醫(yī)保制度是和該國的國力和經(jīng)濟發(fā)展水平相適應的，而我國目前是基本醫(yī)療保障體系，醫(yī)療基金有限，“如果將像諾西那生鈉注射液等類似的高價藥全部納入醫(yī)保，將會影響大多數(shù)人的基本醫(yī)療保障”。

“這類進口藥物的費用，不是通過減少中間環(huán)節(jié)，進行藥企談判就能直接降下來的，其生產(chǎn)商的原定價就很高，即便通過談判，也很難將藥價降到很低的水平。”劉鑫說。

但北京大學醫(yī)學人文學院副院長王岳認為，針對一些有確切治療效果的罕見病藥物，可以考慮逐步納入醫(yī)保，但到底哪些罕見病治療藥物可以納入醫(yī)保范圍，有待進一步評估和商榷。

醫(yī)保無法完全兜底

探索多方共付模式

雖然我國尚未將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保名錄，但在不少省市，已經(jīng)有一些公益基金會開展了援助項目，為SMA患者減輕負擔。

2019年11月，SMA-Ⅱ型患兒哲哲在蘇州大學附屬兒童醫(yī)院注射了諾西那生鈉，成為江蘇省首例接受該藥治療的患兒。哲哲接受的這項針對SMA患者的援助項目，頭4針“打一贈三”，即患者只需自付第一針的70萬元;在后面的維持階段，每4個月打一針，“打一針送一針”，相當于一針35萬元。

據(jù)渤健公司介紹，上述項目為中國初級衛(wèi)生保健基金會于2019年5月31日啟動的SMA患者援助項目。接受援助的患者第一年的治療費用約為140萬元，和全自費相比可節(jié)省約三分之二;之后每年的治療費用約為105萬元，和全自費相比可節(jié)省約一半。截至目前，全國已有80多位SMA患者在該援助項目的幫助下獲得了藥物治療。

公開資料顯示，中國初級衛(wèi)生保健基金會于1996年經(jīng)民政部批準成立，是一家由中國農(nóng)工民主黨主辦、國家衛(wèi)健委主管的全國性公募型基金會。其官網(wǎng)介紹，該基金會與渤健公司合作籌備患者援助項目，幫助SMA患者減輕支付負擔，提高治療可及性，目前已在全國14個省市開展，首期覆蓋25家中心醫(yī)院。

除了獲得中國初級衛(wèi)生保健基金會的援助，哲哲還得到了江蘇省慈善總會的援助，打一針花費近70萬元，大概能報銷15萬元。

有業(yè)內(nèi)人士表示，對高價罕見病藥物的負擔不應該僅指望醫(yī)保兜底，社會也應該探索政府、公益機構(gòu)、企業(yè)及患者個人參與的“多方共付”醫(yī)療保障模式，這將是建立罕見病醫(yī)療保障體系的必由之路。

比如，專注支持罕見病群體的公益基金會——病痛挑戰(zhàn)基金會也于今年在山西省、浙江省，聯(lián)合多方成立了罕見病專項援助基金。基金將作為省級范圍內(nèi)社會慈善力量參與罕見病醫(yī)療保障體系的補充嘗試，支持戈謝病、龐貝病等在國家罕見病目錄內(nèi)的患者群體，推動患者的持續(xù)有效治療。

王岳也認為，“多方共付”醫(yī)療保障模式的確是建立罕見病醫(yī)療保障體系的必由之路，但目前我國的社會支持幫助系統(tǒng)尚未完善，應該放開一些社會力量參與，國家也可以通過稅收調(diào)節(jié)的方式鼓勵企業(yè)資助。

在鄭雪倩看來，需要從多種渠道對罕見病患者及家庭進行幫助：一是社會捐助，可以呼吁建立并監(jiān)督罕見病基金會，通過社會募捐和企業(yè)資助等方式籌措罕見病基金;二是國家救助，在醫(yī)保范圍之外，可以對這些罕見病患者及家庭予以困難補助;三是個人購買商業(yè)保險。

鼓勵國產(chǎn)藥物研發(fā)

特殊藥物仿制跟進

2019年，浙江省建立了罕見病用藥保障機制，根據(jù)當?shù)卣?，浙江罕見病患者每年自費上限不超過10萬元。

劉鑫解讀稱，該機制存在兩個前提條件，一是必須有藥物可用，二是該藥品必須經(jīng)談判納入浙江基金保障范圍內(nèi)，“否則也無法實現(xiàn)罕見病患者每年自費上限不超過10萬元”。

該機制能否在其他地區(qū)復制推廣?國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員表示，目前從國家層面來講還很難實現(xiàn)。

“這與各地經(jīng)濟水平有關(guān)，區(qū)域性政策不一定適合全國推廣，要考慮到經(jīng)濟欠發(fā)達地區(qū)的實際情況。”王岳說。

根據(jù)蔻德罕見病中心和艾昆緯管理咨詢團隊于今年5月聯(lián)合發(fā)布的《中國罕見病醫(yī)療保障城市報告2020》，在我國，罕見病在醫(yī)保以外的補充保障有七大模式：專項基金模式、大病談判模式、財政出資模式、政策性商業(yè)保險模式、醫(yī)療救助模式、醫(yī)保零星增補模式、自主申報模式。

該報告的主研究員李楊陽介紹稱，目前各界共同期待的罕見病保障方案是推行“N+1”模式。“1”就是基本醫(yī)療保險對于罕見病的報銷，“N”是指由政府、藥企、保險公司、公益慈善組織等多方共同合作的補充性幫扶政策。目前這些政策正在國內(nèi)各地實驗性開展，未來有望在國家層面實現(xiàn)多試點、多層次的罕見病治療保障網(wǎng)絡。

《法治日報》記者注意到，基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進法第六十條指出，國家建立健全以臨床需求為導向的藥品審評審批制度，支持臨床急需藥品、兒童用藥品和防治罕見病、重大疾病等藥品的研制、生產(chǎn)，滿足疾病防治需求。

劉鑫也向《法治日報》記者提到，新修訂的藥品管理法在總則中明確規(guī)定，國家鼓勵研究和創(chuàng)制新藥，增加和完善了10多個條款，增加了多項制度舉措。

“這為鼓勵創(chuàng)新，加快新藥上市，釋放了一系列制度紅利。這其中包括，重點支持以臨床價值為導向，對人體疾病具有明確療效的藥物創(chuàng)新。鼓勵具有新的治療機理，治療嚴重危及生命的疾病、罕見病的新藥和兒童用藥的研制。”劉鑫說。

王岳提到，應該對罕見病藥物治療的法律制度進行完善，從國務院層面出臺相關(guān)的條例和行動法規(guī)，政府有責任幫助這些罕見病患者及家庭在全球范圍內(nèi)獲取相關(guān)藥物和治療的有效信息，減少信息不對稱性。

他同時建議，可設立罕見病辦公室，一方面，可對罕見病設置綠色通道，允許家屬海外“代購”一些已在歐美上市但尚未通過我國上市批準的藥物，適當放寬政策;另一方面，藥品監(jiān)督管理部門有責任了解全球罕見病藥物和我國的市場現(xiàn)狀，有利于加快對罕見病藥物的批準和進入過程。

此外，鄭雪倩建議，鼓勵國產(chǎn)藥物研發(fā)、進行特殊藥物仿制，這兩種方法需要齊頭并進。

對于上述兩種方法，王岳認為，就目前我國的研發(fā)能力而言，對罕見病治療藥物進行仿制更有效率，但需要考慮到法律問題，“或許可以考慮借助WTO于2005年通過《TRIPS協(xié)議修訂議定書》里面的強仿制度，來鼓勵國內(nèi)企業(yè)進行仿制，以達到大幅度降低藥物價格的目的，甚至可以倒逼原生產(chǎn)企業(yè)降價”。

本報記者 趙麗

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