“一度市場供應不穩(wěn)的碳酸氫鈉片、多巴胺、腎上腺素等小品種藥已能滿足市場需求,葡萄糖酸鈣、多巴酚丁胺等短缺藥已進入復產(chǎn)倒計時。”6月9日，遠大醫(yī)藥(中國)有限公司制劑工廠相關(guān)負責人欣喜宣布。至此，我省可定點生產(chǎn)15種小品種藥，在一定程度上緩解短缺藥“斷供之渴”。

遠大醫(yī)藥是國家戰(zhàn)備儲備急救用藥生產(chǎn)企業(yè)、是6個國家級小品種(短缺藥)集中生產(chǎn)基地之一，也是湖北唯一獲批的生產(chǎn)企業(yè)。

據(jù)悉，小品種藥(短缺藥)是部分患者急需的救命藥，其特點是臨床必需但用量又很小，易出現(xiàn)市場供應不穩(wěn)定、臨床短缺等情況。小品種藥短缺之渴是當今全球普遍存在的難題，其短缺原因復雜，主要包括：定價低廠家不愿生產(chǎn)、行業(yè)標準提高致使原材料短缺、市場需求較小等。

而建立小品種(短缺藥)集中生產(chǎn)基地正是破解缺藥難題的重要辦法之一。2018年以來，多份政府文件提出，到2020年，要實現(xiàn)100種小品種藥的集中生產(chǎn)和穩(wěn)定供應。國家相關(guān)部門支持企業(yè)集中原料藥和制劑上下游資源，建立藥品生產(chǎn)供應保障聯(lián)盟，實現(xiàn)小品種藥的穩(wěn)定生產(chǎn)供應。2019年底，遠大醫(yī)藥入選工信部第二批小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地建設(shè)單位名單。

2020年12月，國家衛(wèi)健委《關(guān)于印發(fā)國家短缺藥品清單的通知》公布6種注射劑被列入國家短缺藥品清單，57個品種被列入國家臨床必需易短缺藥品重點監(jiān)測清單。目前，遠大醫(yī)藥承擔其中15個品種的小品種藥生產(chǎn)，涉及重金屬中毒、心力衰竭等疾病的治療。

3月28日，遠大醫(yī)藥小品種(短缺藥)原料藥生產(chǎn)基地建設(shè)項目(一期)工程在仙桃開工，總投資5億元，其中一期總投入1.2億元，依托頂尖科研機構(gòu)和專家，創(chuàng)建具有高科技、綠色環(huán)保特色的小品種藥品原料藥生產(chǎn)基地，保障群眾用藥需求。

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臨床急需用量很小，價格便宜成本不低。秉持救死扶傷精神，遠大醫(yī)藥表示——

虧本也要保供“救命藥”

一溜溜生產(chǎn)線整齊地排布著，延伸開去。智能化的生產(chǎn)線上，經(jīng)過精濾、灌封、滅菌、檢漏、質(zhì)檢、包裝等一系列工序有序操作，一瓶瓶注射劑就誕生了。隨后，這些承載著“拯救生命”大任的藥品，將定點配送到武漢市內(nèi)各大醫(yī)療機構(gòu)。6月7日下午，湖北日報全媒記者經(jīng)過三次嚴格的換衣、清潔、消毒，獲準進入位于東西湖的遠大醫(yī)藥制劑工廠注射制劑無菌潔凈生產(chǎn)區(qū)一探究竟。

這些藥系一種“小品種藥”——二巰基丙醇，是重金屬中毒的治療藥物，其服務人群非常有限。“每天都嚴陣以待，卻未必會真正派上用場。”這是對它的形象比喻。但不可忽視的是，它們的背后往往承載著一個個鮮活的生命。

沒有龐大市場也無金貴身價

“既沒有龐大的市場，又常常缺乏金貴的身價，這些似乎不太被大多數(shù)藥品生產(chǎn)企業(yè)待見的小品種藥卻關(guān)乎人命。”遠大醫(yī)藥(中國)有限公司市場準入中心副總經(jīng)理石初晶說。

魚精蛋白注射液，心臟外科手術(shù)常用藥，一旦短缺，心臟手術(shù)不得不推遲。青霉胺片，助力“肝豆病”患者(俗稱“銅娃娃”)重獲新生的藥品，一旦短缺，“銅娃娃”們將會出現(xiàn)肢體變形、不能說話和行動等癥狀。還有白血病患兒常用藥巰嘌呤片……

“小品種藥雖然用量少，但一旦生產(chǎn)量減少或停產(chǎn)，患者們不得不通過延長服藥間隔來苦熬缺藥難關(guān)，有的甚至會被瞬間卷入‘無藥可救’的黑洞，遭遇生死一線的危機。”同濟醫(yī)院一位教授向湖北日報全媒記者介紹。

“在臨床上，一觸碰到患者那無助的眼神，就讓人揪心，作為一家從太行山走出來的紅色藥企，理應有所擔當。”石初晶說。2018年，國家相關(guān)部門組織開展小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地建設(shè)遴選認定工作，遠大醫(yī)藥第一時間提交申請。

“其實，我們深知小品種藥，如主要用于砷、汞等重金屬解毒的二巰基丙醇等，若在有效期內(nèi)，未能派上用場，其最終的命運只能是銷毀，這對企業(yè)來說是一種損失。但即使虧損，相較于人的生命而言，又顯得微不足道。”石初晶直言，“我們的‘根’是太行山上的八路軍衛(wèi)生制造廠。時代變了，企業(yè)改制了，但代代相傳的救死扶傷精神卻是永遠不能忘卻的。”

研發(fā)“九死一生”

除了生產(chǎn)部分國家確定的小品種藥，遠大醫(yī)藥還自發(fā)承擔了部分市場上鮮見的“救命藥”生產(chǎn)。由于缺少可供研究的臨床樣本，研究小品種藥并非易事。“九死一生”，這是遠大醫(yī)藥首席醫(yī)學官史琳博士對小品種藥研發(fā)的概括，有時，坐數(shù)年冷板凳也未必能夠突破。

“摸藥”是研發(fā)團隊慣用術(shù)語。從零起步、沒有經(jīng)驗可供借鑒，一切只能摸索前行。

對此，參與研發(fā)的人員深有感觸：“有些的化學分子很會耍‘障眼法’，經(jīng)驗豐富的試驗人員也很難辨識到底是雜質(zhì)，還是藥物分子，困惑半年之久，才從上百次試驗中找到一種小眾溶劑，析出所需結(jié)晶。”

“不過創(chuàng)新總得有人來做，要改變這種小品種藥沒得選的局面，藥企必須主動加速研發(fā)更多創(chuàng)新藥，才能給患者帶來更豐富的選擇。”史琳認為。

與此同時，不少關(guān)乎小品種藥的研發(fā)也在提速進行：有的即將啟動生物等效性試驗;有的進入穩(wěn)定性考察階段;有的也走上藥學研究軌道。

從“救火”到常態(tài)化保障

“可及性”是藥品生產(chǎn)企業(yè)必須考慮的重要命題。

據(jù)悉，有些急危重癥患者，從出現(xiàn)危像到逝去,有時只有短短的幾分鐘時間。這意味著必須在這個稍縱即逝的時間里，給患者服下救命藥。

“必須暢達每環(huán)節(jié)，健全小品種藥的調(diào)撥與流動機制，避免小品種藥有的地區(qū)緊缺，有的地區(qū)卻‘沉睡’庫房的問題。”遠大醫(yī)藥建立一套完善的體系，合力調(diào)配藥物。此外，遠大醫(yī)藥還協(xié)同有關(guān)部門完成了小品種藥生產(chǎn)監(jiān)測數(shù)據(jù)系統(tǒng)的對接，實現(xiàn)主動跟蹤小品種藥的生產(chǎn)、銷售、庫存及原輔料等情況，確保其能夠精準生產(chǎn)與供應。同時，建設(shè)短缺藥品多源信息采集和供應業(yè)務協(xié)同應用平臺，加強小品種藥供需信息對接等。

自主造血不斷擴大生產(chǎn)規(guī)模也勢在必行。今年，遠大醫(yī)藥將投資上億元建設(shè)新型制劑產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略升級項目，進一步增強小品種藥的保供能力，滿足患者需求。

遠大相關(guān)負責人向湖北日報全媒記者介紹，從企業(yè)層面看，還需進一步加強短缺藥研發(fā)，探索短缺藥、罕見病用藥國家醫(yī)保和商保政策的結(jié)合機制，以進一步增強小品種藥的可及性。(湖北日報全媒記者 胡蔓 曾莉 通訊員 魏薇)

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